重磅! 中國CAR-T細胞治療藥物獲批上市

2021 年 6 月 22 日，國家藥品監督管理局公開(kāi)信息顯示，上海復星醫藥（集團）股份有限公司投資的復星凱特生物科技有限公司的 CD19 靶點(diǎn)自體 CAR-T 細胞治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液的上市注冊審批狀態(tài)更新為“藥品批準證明文件待領(lǐng)取"，批準文號為“國藥準字 S20210019"。

  值得一提的是，FKC876是復星凱特在中國推進(jìn)商業(yè)化的第一個(gè)CAR-T細胞治療產(chǎn)品，也是國家藥品監督管理局（NMPA）迄今為止正式受理上市申請的第一個(gè)CAR-T細胞治療產(chǎn)品。作為一種全新的腫瘤治療手段，FKC876能夠為中國接受了二線(xiàn)或以上系統性治療后復發(fā)或難治的大B細胞淋巴瘤患者帶來(lái)新生的希望和機會(huì )。

代號FKC876，是復星凱特從Kite Pharma引進(jìn)YESCARTA(Axicabtagene Ciloleucel)技術(shù)、并獲授權在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細胞治療產(chǎn)品。YESCARTA已于2017年10月18日獲得美國FDA批準上市，治療復發(fā)難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉化的DLBCL，是美國FDA批準的針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T細胞藥物。2018年8月27日，YESCARTA成為歐洲第一批獲批上市應用的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，用于治療復發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）。

  CAR-T免疫細胞治療是通過(guò)基因工程修飾患者自體T細胞，以表達靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體分子，由激活的T細胞介導殺傷腫瘤細胞。FKC876靶向的是B細胞特異抗原CD19，其N(xiāo)DA上市申請是基于復星凱特在中國開(kāi)展的一項單臂、開(kāi)放性、多中心橋接臨床試驗（FKC876-2018-001），在難治性侵襲性NHL（大B細胞淋巴瘤）中國患者中評估了本品的安全性和療效。

  Kite Pharma進(jìn)行的ZUMA-1注冊臨床研究，主要評估YESCARTA (Axicabtagene Ciloleucel)在101例復發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤成人患者中的療效和安全性，2017年12月公布的ZUMA-1研究1年隨訪(fǎng)結果顯示：最佳總緩解率為82%，*緩解率達到了54%；2018年12月公布了2年隨訪(fǎng)結果：中位隨訪(fǎng)27.1個(gè)月，仍有39%的受試者持續緩解，其中37%的受試者持續*緩解。2019年12月公布了3年隨訪(fǎng)結果：中位隨訪(fǎng)時(shí)間39.1月，總生存率為47%，中位生存時(shí)間達到25.8月。
  

  Kite Pharma還在開(kāi)展評估CAR-T細胞療法作為高危大B細胞淋巴瘤（LBCL）一線(xiàn)治療方案的研究。一項名為ZUMA-12的多中心、開(kāi)放、單臂2期臨床研究中期結果顯示，Yescarta用于一線(xiàn)治療高危大B細胞淋巴瘤，單次輸注后85%患者產(chǎn)生應答 （ORR），74%患者獲得*緩解（CR）， 中位隨訪(fǎng)期9.3個(gè)月70%患者仍持續緩解。

  在第62屆美國血液學(xué)年會(huì )（ASH）上，德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心的Sattva S.Neelapu博士曾總結道，ZUMA-12作為將CAR-T細胞療法用于高危LBCL 一線(xiàn)治療的臨床研究，中期分析數據顯示了顯著(zhù)的臨床獲益和可控的安全性，為CAR-T細胞療法在高危LBCL中探索起了積極作用。

細胞治療產(chǎn)品市場(chǎng)是生物醫藥市場(chǎng)增長(cháng)最快的子領(lǐng)域之一。干細胞領(lǐng)域，2014年全球干細胞治療市場(chǎng)規模約為507億美元，2018年全球干細胞治療市場(chǎng)規模達1370億美元，年復合增長(cháng)率高達22%。預計未來(lái)干細胞治療市場(chǎng)增速將持續維持在20%以上。

  免疫細胞領(lǐng)域，據Coherent Market Insights預測，在2018-2028年期間，全球CAR-T細胞治療市場(chǎng)價(jià)值將以高達46.1%的平均年復合增長(cháng)率增長(cháng)。在未來(lái)一段時(shí)間內，北美仍將占據全球CAR-T細胞治療50%以上的*，歐洲市場(chǎng)居于次席。但隨著(zhù)中國CAR-T相關(guān)政策的推進(jìn)以及研發(fā)力度的增強，越來(lái)越多的企業(yè)涌入CAR-T行業(yè)市場(chǎng)，中國有望在未來(lái)短時(shí)間內彎道超車(chē)，占據很大一部分全球*。而復星凱特Yescarta獲批上市無(wú)疑是中國細胞治療產(chǎn)業(yè)的一次里程碑式的事件，也是行業(yè)發(fā)展的強心針。

  華雅生物集團從2012年涉足細胞治療行業(yè)，深耕近10年，著(zhù)力打造全國核心競爭力。在全球CAR-T細胞治療產(chǎn)業(yè)爆發(fā)性發(fā)展的2017年以來(lái)，華雅生物一直緊跟時(shí)代發(fā)展的潮流，已經(jīng)成為國內細胞治療行業(yè)優(yōu)秀的供應商和合作伙伴。未來(lái)，華雅生物集團將攜手客戶(hù)一起探索生命科學(xué)奧秘，解決人類(lèi)健康問(wèn)題，發(fā)展綠色環(huán)保生態(tài)，推動(dòng)世界和諧持續發(fā)展。